干细胞移植为硬皮病患者提供了希望
作者:相菡忆
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法新社研究人员周三表示,干细胞移植比药物更能延长皮肤病患者的生命,硬皮病是一种自身免疫性疾病,皮肤会变硬,器官会破裂

“新英格兰医学杂志”的研究结果指出了一种治疗无法治愈的疾病的新方法,这种疾病影响了全世界约250万人,其中大多数是育龄妇女

一项研究在美国和加拿大随机分配了36名硬皮病患者接受干细胞移植

(法新社Photo / SPENCER PLATT / MANILA BULLETIN)“硬皮病会使皮肤和结缔组织变硬,严重的导致致命的器官衰竭,通常是肺部,”杜克大学医学和细胞治疗教授Keith Sullivan说

“在这些严重的病例中,常规药物疗法长期效果不是很好,因此新方法是首要任务

”该研究在美国和加拿大随机分配了36名硬皮病患者接受干细胞移植

首先,他们必须接受大剂量化疗和全身放射,以彻底消灭他们的免疫系统功能失常

然后他们重新注入了自己的血液干细胞,这些细胞已经被移除并进行治疗,以消除有缺陷的白细胞

另外39名患者被随机分配,每月静脉注射12次环磷酰胺,这是对严重硬皮病的常规免疫抑制治疗

接受干细胞移植的患者“存活率显着提高”,该研究持续了10年,并在美国和加拿大的26所大学开展

干细胞组患者更有可能看到生存,器官功能,生活质量和皮肤硬化的改善

报告称,“移植后72个月的总生存率为86%,环磷酰胺后为51%”

“这些结果表明,预后较差的硬皮病患者可以改善并延长寿命,这些进展似乎持久,”沙利文说

在研究结束时,只有9%的移植组服用抗硬皮病药物,而对照组只有44%

然而,干细胞治疗具有较高的死亡风险,短期内会产生更严重的副作用,包括感染和低血细胞计数

54个月后,3%的移植受者死亡

环磷酰胺组中没有人死于治疗

“患者及其医生应仔细权衡干细胞移植强化治疗的利弊,但这有望为这种破坏性自身免疫性疾病设定新标准,”沙利文说

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